Qu'est ce qu'un essai clinique ?

Un essai clinique tente de répondre à diverses questions : Ce médicament est-il utile pour soigner telle maladie ? A quelle dose est-il efficace ? Tel médicament existant peut-il servir à soigner une autre pathologie ? Entre ces 2 traitements, lequel est le plus efficace ? Ce nouveau test de diagnostic est-il efficace en comparaison avec la technique habituelle qui fait référence ?

Un essai clinique est une étude scientifique réalisée sur des êtres humains. Il vise à évaluer la non-toxicité, la tolérance et l’efficacité d’une méthode diagnostique, d’un traitement ou d’une stratégie thérapeutique. Il peut s’agir d’un médicament ou d’un dispositif médical (comme une prothèse, par exemple). La fiabilité des essais cliniques repose sur une méthode scientifique rigoureuse. Les résultats sont publiés dans des revues médicales et présentés lors de congrès. Quand l'essai porte sur une molécule, il peut constituer une étape avant la validation auprès des autorités sanitaires puis mise sur le marché.

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La molécule et/ou le dispositif ont d’abord été mis au point dans un laboratoire. C’est la recherche fondamentale. Cette nouvelle molécule est ensuite testée sur des animaux (toujours en laboratoire). Puis, elle est testée sur l’humain, d’abord sur des volontaires sains (ils sont rétribués), puis sur des volontaires malades. C’est la recherche clinique.

La recherche clinique se déroule en plusieurs phases.

  • L'étude de phase I évalue la tolérance et l'absence d'effets secondaires chez des volontaires sains (parfois des patients en impasse thérapeutique, en cas de cancer, par exemple). 
  • L'étude de phase II consiste à déterminer la dose optimale du médicament et à déterminer ses éventuels effets secondaires.  
  • L'étude de phase III compare le traitement soit à un placebo, soit à un traitement de référence. Il vise à confirmer la supériorité de la nouvelle molécule sur le traitement de référence.
  • L'étude de phase IV vise à confirmer le bénéfice du nouveau médicament dans la population générale.