Qu'est ce qu'un essai clinique ?

Un essai clinique tente de répondre à diverses questions : Ce médicament est-il utile pour soigner telle maladie ? A quelle dose est-il efficace ? Tel médicament existant peut-il servir à soigner une autre pathologie ? Entre ces 2 traitements, lequel est le plus efficace ? Ce nouveau test de diagnostic est-il efficace en comparaison avec la technique habituelle qui fait référence ?

Un essai clinique est une étude scientifique réalisée sur des êtres humains. Il vise à évaluer la non-toxicité, la tolérance et l’efficacité d’une méthode diagnostique, d’un traitement ou d’une stratégie thérapeutique. Il peut s’agir d’un médicament ou d’un dispositif médical (comme une prothèse, par exemple). La fiabilité des essais cliniques repose sur une méthode scientifique rigoureuse. Les résultats sont publiés dans des revues médicales et présentés lors de congrès. Quand l'essai porte sur une molécule, il peut constituer une étape avant la validation auprès des autorités sanitaires puis mise sur le marché.

La molécule et/ou le dispositif ont d’abord été mis au point dans un laboratoire. C’est la recherche fondamentale. Cette nouvelle molécule est ensuite testée sur des animaux (toujours en laboratoire). Puis, elle est testée sur l’humain, d’abord sur des volontaires sains (ils sont rétribués), puis sur des volontaires malades. C’est la recherche clinique.

La recherche clinique se déroule en plusieurs phases.

  • L'étude de phase I évalue la tolérance et l'absence d'effets secondaires chez des volontaires sains (parfois des patients en impasse thérapeutique, en cas de cancer, par exemple). 
  • L'étude de phase II consiste à déterminer la dose optimale du médicament et à déterminer ses éventuels effets secondaires.  
  • L'étude de phase III compare le traitement soit à un placebo, soit à un traitement de référence. Il vise à confirmer la supériorité de la nouvelle molécule sur le traitement de référence.
  • L'étude de phase IV vise à confirmer le bénéfice du nouveau médicament dans la population générale.

Comment se déroule un essai ?

Soigné aux Hospices Civils de Lyon, vous pourriez intégrer un essai clinique. Des centaines d’études sont en effet menées dans nos services, notamment dans le domaine du cancer, des maladies cardiovasculaires et des maladies neurodégénératives (de type maladie d’Alzheimer).

C’est votre médecin, à l’hôpital, qui vous propose de participer à une étude clinique, parce que vous répondez aux critères d’inclusion pour entrer dans un essai. Il s’agit le plus souvent d’essais de phase III.

Vous êtes informé clairement des objectifs de l’essai clinique, de la durée et de la méthodologie employée. Vous êtes informé des bénéfices attendus, des contraintes et des risques prévisibles, ainsi que de l’autorisation de l’essai par les autorités compétentes.  Ces éléments d’information sont réunis dans un document que vous pouvez lire avant de signer un consentement éclairé.

Vous avez le droit de refuser de participer à l’essai. Et vous pouvez vous retirer à tout moment après un premier accord. En revanche, vous ne pouvez pas exiger de participer à un essai. Les chercheurs seuls décident quels sont les critères d’inclusion et d’exclusion.

Après votre consentement, l’essai clinique ne démarrera pas tout de suite : cette période de transition (appelée screening) permet de vérifier que vous respectez tous les critères d’inclusion. Pour le savoir, différents examens biologiques et cliniques sont réalisés, parfois une hospitalisation. L’objectif de cette phase de screening est d’assurer votre sécurité.

Pourquoi participer à un essai clinique ?

En acceptant de participer à un essai clinique, vous mettez toutes vos chances du côté de la guérison puisque vous pouvez bénéficier d’un traitement novateur pas encore mis sur le marché. Et vous contribuez à faire avancer la médecine et la science.

Des essais de phase précoce (I et II) peuvent être proposés, notamment à des patients atteints de cancer et en impasse thérapeutique (pour qui les traitements de référence restent sans effets) ou des patients atteints de cancers rares (pour lesquels il n’existe que peu, voire pas, de traitement). Les Hospices Civils de Lyon disposent d’un Centre labellisé d’investigation de phase précoce (CLIP2) dédié au cancer.

Une partie de la recherche clinique est également réalisée sur des volontaires sains, qui n’obtiendront aucun bénéfice médical direct et qui sont dans ce cas rémunérés pour compenser les contraintes subies. Les modalités financières de cette participation sont très strictement encadrées par la loi.

Est-ce risqué ?


La recherche clinique est très encadrée par la loi, à l’échelle européenne et nationale. Les essais doivent obtenir une autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et du Comité de protection des personnes (CPP). Ces organismes jugent si l’essai se justifie, si les conditions de sécurité sont remplies.
La recherche clinique chez l'enfant est encadrée par un dispositif réglementaire plus strict que chez l'adulte. N'ayant pas toujours la possibilité d'émettre un avis, l'enfant ne peut participer à un essai qu’après le consentement éclairé des deux parents et avec, si possible, son accord. Il n'est jamais fait appel à des enfants volontaires sains pour tester des molécules, mais ils peuvent valider des questionnaires de diagnostic ou établir des normes sur la croissance ou le développement, par exemple.

Le plus souvent, l’essai clinique vise à tester un nouveau médicament, mais le traitement de référence continue à être administré. C’est un ordinateur, et non votre médecin, qui répartit les patients en 2 groupes. Le premier groupe reçoit la nouvelle molécule et le second groupe reçoit un placebo. Il s’agit d’un comprimé de poudre qui n’a pas d’effet biologique. La répartition entre ces 2 groupes n’est pas 50 / 50, mais plutôt deux tiers (nouvelle molécule) / un tiers (placebo).

Plus rarement, pour certains essais cliniques, il n’existe aucun traitement de référence. La nouvelle molécule innovante est administrée à un groupe, tandis que le second groupe reçoit un placebo. Etant donné qu’il n’y a pas de traitement de référence, la nouvelle molécule peut se révéler efficace. D’où l’intérêt d’accepter de participer à une étude. Et les patients dans le groupe placebo peuvent eux aussi ressentir des effets positifs par le simple fait de penser recevoir un traitement novateur.