RHU SMART : Thérapie réparatrice pour l’atrophie musculaire dans la SMA

Résumé
L’amyotrophie spinale causée par l’atteinte du gène SMN (survival of motor neurons) induit la mort des neurones qui contrôlent l’activité des muscles squelettiques. Actuellement environ 1500 patients vivent en France avec cette maladie. Dans sa forme la plus sévère, elle cause dans la plupart des cas le décès des enfants avant l’âge de 2 ans. Les traitements révolutionnaires développés récemment par Roche, Novartis et Biogen ont permis d’augmenter l’espérance de vie des enfants mais ont créé une nouvelle forme clinique de la maladie qu’il est crucial de caractériser pour permettre une bonne prise en charge des patients traités et envisager de futurs essais cliniques pour pallier aux déficits fonctionnels qui persistent malgré les traitements. L’atrophie musculaire est une composante majeure de ces déficiences.

Le RHU SMART (SMA Muscle Atrophy Remediative Therapy), porté par le Pr Laurent Schaeffer et doté d’un financement de 9,4 millions d’euros, a deux objectifs principaux :

  • Décrire la pathologie des patients traités et identifier des biomarqueurs pertinents à travers une étude d’histoire naturelle multicentrique et internationale.
  • Développer un procédé de criblage de molécules pour permettre l’émergence de traitements de l’atrophie musculaire.

Le RHU SMART regroupe 9 équipes de recherche (B. Chazaud, J. Courchet, V. Gache, V. Jacquemond, R. Mounier, L. Schaeffer / de l’INMG; D. Freyssenet et G. Millet du LIMB de Saint-Etienne ; F. Charbonnier de L’Université de Paris), les unités des HCL des Pr. Carole Vuillerot et Laurent Schaeffer, le CIC pédiatrique des HCL, 2 biotech locales (Cytoo, EnyoPharma) et 2 grands groupes industriels (Roche et Sysnav).

Ce projet ambitieux a été rendu possible par la collaboration étroite entre lesdites équipes de recherche de l’INMG, les cliniciens des HCL en charge des maladies neuromusculaires et le secteur industriel. 
L’émergence du projet SMART a été rendue possible par :

  • la création de l’INMG en 2016, concrétisant le projet porté par le Pr Schaeffer visant à rapprocher la recherche fondamentale et clinique sur les maladies neuromusculaires
  • l’investissement de la région Auvergne Rhône Alpes de plus de 22 millions d’euros pour la rénovation de la faculté de médecine qui a permis l’installation de l’INMG au sein du pôle hospitalier Est de Lyon, créant ainsi un écosystème propice aux collaborations hospitalo-universitaires
  • le soutien de l’AFM pour la recherche sur les maladies neuromusculaires dans la région Auvergne Rhône Alpes à travers l’alliance MyoNeurAlp
  • les travaux du Professeure Vuillerot (cheffe du service central de réhabilitation pédiatrique des HCL et coordinatrice du centre de référence neuromusculaire de Lyon) qui ont permis le développement d’outils d’évaluation et la mise en place des nouvelles thérapies pour l’amyotrophie spinale à Lyon grâce à l’implication de nombreux services de l’hôpital femme mère enfant. Des liens forts avec Roche, partenaire du projet, ont ainsi été créé depuis 2013 particulièrement sur le design et l’implémentation d’essais thérapeutiques.  
  • une collaboration étroite depuis 2015 entre l’INMG, le Centre de Biotechnologie Cellulaire des HCL dirigé par le Pr Schaeffer et Cytoo, une biotech grenobloise spécialisée dans le criblage de molécules sur cellules musculaires.

L'ambition est que le projet SMART soit un tremplin menant à la création d’une plateforme d’investigation clinique destinée aux maladies neuromusculaires qui associerait recherche académique, essais thérapeutiques et accès aux molécules innovantes dans le domaine des maladies neuromusculaires enfants adultes.  Cette plateforme permettrait le développement de la recherche dans ce domaine actuellement limitées par le manque de structures dédiées et ainsi favoriserait une visibilité internationale aux HCL dans le domaine des maladies neuromusculaires, à l’instar de la recherche développée par l’INMG.

 

Dernière mise à jour le : 22/09/2022 - 14:25
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RHU SMART (SMA Muscle Atrophy Remediative Therapy)

Lauréat de la 5ème vague des projets de recherche hospitalo-universitaires (RHU) et 3ème investissement d’avenir (PIA)

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ANR : agence française de financement de la recherche sur projets

 

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