Les HCL, à l’avant-garde de la prise en charge de la sclérose en plaques en France

À la fin des années 70 aux HCL, le jeune neurologue Christian Confavreux et l’ingénieur informatique Albert Biron créent ensemble un outil révolutionnaire. Ces pionniers conçoivent l’un des premiers programmes informatiques en France de collecte de données médicales sur la sclérose en plaques à destination du soin et de la recherche. La première étude sur l’histoire naturelle de la sclérose en plaques (SEP) voit le jour et ses résultats sont publiés dans Brain, la revue scientifique britannique dédiée à la neurologie, éditée par les presses universitaires d’Oxford.

Visionnaires, ils imaginent ensuite sa déclinaison à l’échelle internationale

« Ils se sont dit que si les cliniciens en France et à l’étranger décrivaient dans un outil informatique, de la même manière et avec le même langage, le dossier médical de leurs patients, on pourrait utiliser ces données collectées en routine pour faire de la recherche clinique », relate la Pr Sandra Vukusic, héritière de cette expertise historique et actuelle cheffe du service de neurologie - sclérose en plaques, pathologies de la myéline et neuro-inflammation de l’hôpital Pierre Wertheimer.

Ainsi est né Edmus (pour European database for multiple sclerosis), la base de données européennes sur la sclérose en plaques ⁽¹⁾ au début des années 90. Rapidement, le logiciel Edmus est utilisé dans de nombreux pays européens et les données vont permettre d’approfondir la recherche et de faire avancer les connaissances : « Par exemple, sur la sclérose en plaques et les vaccins, ou encore la sclérose en plaques et la grossesse. » Trente ans plus tard, la coopération est mondiale : 291 centres dans 42 pays utilisent le logiciel Edmus.

Au début des années 2000, le Pr Confavreux et son équipe réitèrent mais, cette fois-ci, à l’échelle nationale. Cette nouvelle mise en réseau aboutit en 2010 à la création de l’Ofsep, l’Observatoire français de la sclérose en plaques ⁽²⁾. « L’idée était de mettre en commun les données issues de tous les patients français suivis dans les centres experts et les réseaux SEP, et d’enrichir la collecte de données cliniques par des données d’imagerie médicale et biologiques », précise la Pr Vukusic, coordinatrice scientifique de l’Ofsep depuis 2013 et actuelle présidente de la Fondation Edmus propriétaire du logiciel. 

Aujourd’hui, l’Ofsep regroupe les données anonymisées de plus de 80 000 patients atteints par la sclérose en plaques, soit plus de 50% des patients français, sa prévalence dans la population générale s’élevant à environ 120 000 personnes. 

Des avancées concrètes

Cette capacité à traiter les données cliniques, biologiques et d’imagerie (IRM) des patients a permis de mieux comprendre l’évolution de la maladie et ses déterminants, mais aussi de comparer les traitements en vie réelle, du premier et unique médicament en 1996 à la douzaine de médicaments disponibles en 2022.  Une réelle avancée pour les patients atteints par « une maladie très hétérogène, chronique et handicapante, première cause de handicap non traumatique chez le jeune adulte », rappelle la neurologue. 

Ces traitements, principalement à base d’immunosuppresseurs, ne guérissent pas la pathologie, mais « permettent d’en contrôler l’évolution de mieux en mieux. » Les études comparatives menées dans le cadre de l’Ofsep affinent ainsi les stratégies de traitement et les sécurisent. « Par exemple, un médicament, le natalizumab, entraînait des complications très graves voire mortelles dans un à trois cas pour mille patients. Il était pourtant le plus efficace des traitements de fond des formes très actives de la SEP récurrente. En 2012, nous avons réussi grâce à un test ⁽³⁾ à identifier les patients les plus à risque de déclarer ces complications. À partir de là nous avons pu démontrer sur les données de l’Ofsep que le changement de pratique des neurologues français avait entrainé une quasi-disparition de cette complication. »

Sont aussi évaluées l’efficacité et la sécurité d’emploi du médicament dans la vie réelle, « les résultats obtenus représentent une source d’information fiable et robuste sur laquelle les autorités de santé et les industriels peuvent d’ores et déjà s’appuyer dans leurs recommandations ou leurs investigations. » Ainsi, l’Ofsep est devenu un partenaire incontournable aussi bien des laboratoires pharmaceutiques que de la Haute autorité de santé (HAS). 

Des bénéfices dans tous les aspects de la vie 

Les médecins et les soignants du service développent une expertise hyperspécialisée, forts d’une file active d’environ 3 000 patientes et patients (prévalence 3 femmes pour 1 homme). 60 % des lits de son unité d’hospitalisation conventionnelle sont occupés par les patients atteints par la sclérose en plaques et les pathologies de la myéline et neuro-inflammatoires. Et en hôpital de jour, ce sont 100 % des lits qui sont occupés par cette patientèle. 

Désormais, centre ressource et de recherche pour la sclérose en plaques (labellisé en 2017 par la DGOS), et centre de référence pour les maladies inflammatoires rares du cerveau et de la moelle épinière comme les leucodystrophies de l’adulte, le service bénéficie d’une expertise reconnue permettant des diagnostics précis et, depuis les années 2 000, propose une prise en charge pluridisciplinaire devenue le socle de la prise en charge du patient dans son vécu somatique, psychologique, social, professionnel et familial. « Notre objectif est que le patient mène une vie normale dans toutes ses dimensions », soutient la Pr Sandra Vukusic, avant de prédire raisonnablement : « Aujourd’hui, les traitements de fond et la prise en charge permettent de réduire le risque de handicap. À terme, l’image du fauteuil roulant, tellement associée à la SEP, pourrait s’effacer, laissant place à une espérance de vie sans ou avec peu de handicap proche de celle la population générale. » 

⁽¹⁾ EDMUS, a European database for multiple sclerosis. C. Confavreux, D. A. Compston, O. R. Hommes, W. I. McDonald, and A. J. Thompson, 1992, Journal of neurology, neurosurgery & psychiatry

⁽²⁾ https://www.fondation-edmus.org/fr/

⁽³⁾ Progressive Multifocal Leukoencephalopathy Incidence and Risk Stratification Among Natalizumab Users in France. Vukusic S, Rollot F, Casey R, Pique J, Marignier R, et al. JAMA Neurol. 2020 Jan 1;77(1):94-102.