88 centres maladies rares labellisés aux HCL

Pour rappel, une maladie est dite "rare" lorsqu’elle touche moins d’une personne sur 2 000. Si elles sont peu fréquentes individuellement, elles constituent un enjeu de santé publique massif : on en recense entre 7 000 et 8 000 différentes, affectant plus de 300 millions de personnes dans le monde (environ 5 % de la population globale).

Regrouper les expertises pour lutter contre l'errance diagnostique

Dès 2004, le Gouvernement a structuré cette lutte via le premier Plan National Maladies Rares (PNMR). Depuis, quatre plans successifs ont permis de transformer le paysage de la prise en charge en France :

• La structuration des centres de référence et de compétence : on compte aujourd'hui près de 2 700 sites labellisés sur l'ensemble du territoire national.
• Le déploiement de 23 filières de santé maladies rares (FSMR) : les HCL coordonnent quatre de ces filières nationales : DéfiScience, Muco-CFTR, OrKid et RespiFil.
• Le renforcement territorial : grâce aux Plateformes d’Expertise Maladies Rares, dont la PEMR AuRA, qui facilite le parcours des patients en région.

Le 4^e Plan National Maladies Rares (PNMR4), officiellement lancé le 28 février 2025 et intitulé « Des territoires vers l’Europe », vise à renforcer la prise en charge des patients, l’accès aux soins, la recherche et l’innovation.

L'importance de l'organisation en Filières de Santé Maladies Rares

Les Filières de Santé Maladies Rares (FSMR) animent un réseau national de centres de référence maladies rares (CRMR) dont les équipes sont expertes dans le soin, la recherche et la formation.

Les centres de référence maladies rares peuvent être localisés dans un unique centre hospitalier (centre de référence mono-site) ou dans plusieurs centres hospitaliers. On parle alors de centre de référence multi-sites avec un site coordonnateur et un ou des site(s) constitutif(s).

Les filières s’appuient également sur deux autres types de structures de proximité :

• Les centres de compétence maladies rares (CCMR) : ils assurent la prise en charge et le suivi global (sanitaire, social et médico-social) des personnes malades au plus proche de leur domicile.
• Les centres de ressources et de compétences (CRC) : structures spécialisées qui complètent le dispositif en offrant des ressources techniques et un accompagnement pluridisciplinaire spécifique.

Une nouvelle labellisation tous les 5 ans

Afin de maintenir la performance de cette organisation, le dispositif national prévoit de revoir régulièrement la labellisation des centres. La précédente labellisation a eu lieu en 2017, pour une durée de 5 ans. Cette labellisation arrivant à échéance, tout au long de l'année 2022, les équipes expertes ont préparé leurs candidatures pour être labellisées ou re-labellisées.

Après une évaluation par des experts indépendants, 2 311 Centres Maladies Rares ont été désignés au niveau national pour une nouvelle durée de 5 ans. L'arrêté fixant la liste des centres labellisés a été signé le 26 décembre 2023.

88 centres labellisés aux HCL

En 2022, sur les 94 demandes déposées par les équipes des HCL, 88 ont reçu un avis favorable. Aujourd'hui, les Hospices Civils de Lyon comptent :

• 9 centres coordonnateurs
• 30 centres constitutifs
• 3 centres de Ressources et Compétences (CRC)
• 46 centres de compétences

Ces centres sont répartis sur l’ensemble des groupements hospitaliers des Hospices Civils de Lyon.

Grâce à cette campagne, le nombre de centres labellisés « centres de référence » (coordonnateurs et constitutifs) a augmenté de plus de 50 % aux HCL, passant de 27 à 39 centres : : un véritable succès. Pour leur déploiement, ces nouveaux centres bénéficieront de l'accompagnement du Comité de pilotage HCL des maladies rares et de la Plateforme d'Expertise Maladies Rares Auvergne-Rhône-Alpes (PEMR AuRA).

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